MOIRA GABRIELLE HARTANA 王 刚^*

广州大学生命科学学院精准基因编辑工程中心

摘要(Abstract)：

腺相关病毒（AAV）载体凭借良好的安全性、高效的细胞转导能力及对同源定向修复（HDR）的支持，成为CRISPR介导基因编辑中递送供体模板的核心平台。但rAAV载体在不同细胞类型、组织及实验模型中的基因编辑效率存在显著差异，该变异性并非仅由递送效率决定，更受内在生物学因素调控。本研究在梳理AAV作为HDR供体模板应用基础的前提下，重点探讨染色质可及性、细胞周期状态及HDR与非同源末端连接（NHEJ）修复通路平衡等关键细胞因子对精准序列整合的调控机制，分析当前AAV介导基因编辑研究中存在的知识空白，为提升临床相关原代人类细胞中AAV供体介导的基因编辑效率、推动下一代AAV基因编辑平台设计提供理论参考。

关键词(KeyWords)：

AAV载体；基因编辑；CRISPR；同源定向修复；编辑效率；细胞决定因素

参考文献(References)：

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